Der Antikörper Eculizumab greift bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) in die Komplementkaskade ein und reduziert die Schubrate maßgeblich, so Neurologen auf einem Satellitensymposium von Alexion beim 92. DGN-Kongress 2019 in Stuttgart. Eculizumab stellt die erste und einzige zugelassene Therapie für Erwachsene mit ...

Obwohl sich Neuromyelitis optica (NMO) und MS ähneln, unterscheiden sich die neurologischen Manifestationen und die Krankheitsfolgen erheblich. Ob dies auch auf komorbide psychiatrische Störungen zutrifft, wurde jetzt in Südkorea umfasssend untersucht.

Die hATTR ist eine lebensbedrohliche Multisystem-Erkrankung mit sensibler/motorischer peripherer Neuropathie, Kardiomyopathie und Dysautonomie. Welche Informationen der 6-Minute-Walk Test (6MWT) bei diesen Patienten im zeitlichen Verlauf bietet, wurde nun in einer italienischen Pilotstudie untersucht.

Ein nachteiliges funktionelles Outcome wurde bei Psychose-Patienten mit neuroanatomischen Auffälligkeiten und Störungen der Emotionsverarbeitung in Verbindung gebracht. Derartige Bezüge fanden sich jetzt auch bei Personen mit hohem Psychose-Risiko.

Die SMA mit „Respiratory Disstress Typ 1“ (SMARD1) zeichnet sich durch rasch fortschreitende motorische und massive respiratorische Symptome schon im ersten Lebensjahr aus. In Frankreich wurde eine restrospektive Studie zur Prognose dieser Kinder durchgeführt.

Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) stehen die motorischen Symptome traditionell im Vordergrund. Zu Recht? In deutschen Zentren wurde untersucht, wie hoch die Prävalenz nicht-motorischer Symptomen (NMS) bei Erwachsenen mit 5q-assoziierter SMA ist.

Etwa 80 % der Patienten mit einer Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung (NMO-SD) weisen Antikörper gegen das Wasserkanal-Protein Aquaporin-4 (AQP4-IgG), und etwa die Hälfte der AQP4-IgG-negativen NMO-SD-Patienten Antikörper gegen das Myelin-Oligodendrozyten- Glykoprotein (MOG-IgG) auf. Nun wurde die prognostische Bedeutung des ...

Die zur Beurteilung der Polyneuropathie (PNP) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin- (TTR)-vermittelter Amyloidose (hATTR) verwendeten Skalen haben sich im Laufe der Zeit verändert – nicht zuletzt aufgrund der Verfügbarkeit neuer wirksamer Medikamente. Jetzt wurde die Evolution von der NIS bis hin zur gegenwärtig ...

Die EU-Kommission hat die bisherigen Zulassung für Eculizumab (Soliris®, Alexion) am 29. Aug. 2019 erweitert. Der gegen das C5-Protein der Komplement- Kaskade gerichtete monoklonale Antikörper ist jetzt auch indiziert zur Therapie der Neuromyelitis-optica-Spektrums- Erkrankungen (NMO-SD) bei Erwachsenen mit schubförmigem Verlauf,...

Von dem seit Mitte 2017 für Kinder und Erwachsene mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassenen Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen können SMA-Patienten aller Altersgruppen und Schweregrade einschließlich präsymptomatische Patienten profitieren. Neue Daten der Phase-II-Studie NURTURE belegen den hohen ...

Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) bedarf es angesichts der komplexen Beeinträchtigungen in der Regel eines koordinierten, interdisziplinäres Behandlungskonzeptes. Seit Mitte 2017 steht mit Nusinersen erstmals eine gezielte medikamentöse Therapie der 5q-assoziierten SMA bei Säuglingen, Kleinkindern und Erwachsenen zur Verf&...

Neurologische Erkrankungen gehen häufig mit Begleiterscheinungen einher, die die Lebensqualität der Betroffenen zusätzlich herabsetzen. Dazu gehört auch die chronische Sialorrhoe, die oft bei Patienten mit Morbus Parkinson, ALS, Schlaganfall oder Zerebralparese auftritt. Sie belasten die Patienten nicht nur physisch, sondern ...

Das im Juli 2017 von der EMA zugelassene Nusinersen stellt für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) die erste kausale, krankheitsmodifizierende Therapie dar. Von ihren Erfahrungen mit der Therapie, die vielen SMA-Patienten eine neue Lebensperspektive bieten kann, berichteten jetzt Experten auf einem Pressegespräch ...

Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR) ist eine systemische, progressiv und tödlich verlaufende vererbbare Krankheit, die den Betroffenen zunehmend ihre Eigenständigkeit nimmt. Das Antisense-Oligonukleotid Inotersen wurde erfolgreich zur Behandlung der Polyneuropathie (Stadium 1 und 2) eingesetzt. Die Krankheitsmerkmale und ...

In einer landesweiten Register-basierten Kohortenstudie an 44 Mio. Erwachsenen in England wurde untersucht, ob in der Inzidenz und Behandlung des Schlaganfalls sowie in der Sterblichkeit ein Gefälle zwischen arm und reich existiert. Offenbar ist das so.