Hereditäre Transthyretin-(TTR) Amyloidose

PNP-Bewertung: von NIS zu mNIS+7

Die zur Beurteilung der Polyneuropathie (PNP) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin- (TTR)-vermittelter Amyloidose (hATTR) verwendeten Skalen haben sich im Laufe der Zeit verändert – nicht zuletzt aufgrund der Verfügbarkeit neuer wirksamer Medikamente. Jetzt ...

Spät vs. früh einsetzende NMO-SD

Welche Bedeutung hat der Antikörper-Status?

Etwa 80 % der Patienten mit einer Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung (NMO-SD) weisen Antikörper gegen das Wasserkanal-Protein Aquaporin-4 (AQP4-IgG), und etwa die Hälfte der AQP4-IgG-negativen NMO-SD-Patienten Antikörper gegen das Myelin-Oligodendrozyten- ...

Pharma Neu

Erster Antikörper gegen NMO-SD

Die EU-Kommission hat die bisherigen Zulassung für Eculizumab (Soliris®, Alexion) am 29. Aug. 2019 erweitert. Der gegen das C5-Protein der Komplement- Kaskade gerichtete monoklonale Antikörper ist jetzt auch indiziert zur Therapie der Neuromyelitis-optica-Spektrums- ...

NURTURE-Studie zur präsymptomatischen SMA

Vorteil der frühen Behandlung mit Nusinersen

Von dem seit Mitte 2017 für Kinder und Erwachsene mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassenen Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen können SMA-Patienten aller Altersgruppen und Schweregrade einschließlich präsymptomatische Patienten ...

Behandlung der chronischen Sialorrhoe

BoNT/A ist medikamentöse Therapie der Wahl

Neurologische Erkrankungen gehen häufig mit Begleiterscheinungen einher, die die Lebensqualität der Betroffenen zusätzlich herabsetzen. Dazu gehört auch die chronische Sialorrhoe, die oft bei Patienten mit Morbus Parkinson, ALS, Schlaganfall oder Zerebralparese auftritt...

Therapie und Management der SMA mit Nusinersen

Die praktischen Erfahrungen wachsen

Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) bedarf es angesichts der komplexen Beeinträchtigungen in der Regel eines koordinierten, interdisziplinäres Behandlungskonzeptes. Seit Mitte 2017 steht mit Nusinersen erstmals eine gezielte medikamentöse Therapie der 5q-assoziierten SMA ...

Ein Jahr Nusinersen bei SMA

nur für Fachkreise Neue Lebensperspektive für viele Patienten

Das im Juli 2017 von der EMA zugelassene Nusinersen stellt für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) die erste kausale, krankheitsmodifizierende Therapie dar. Von ihren Erfahrungen mit der Therapie, die vielen SMA-Patienten eine neue Lebensperspektive bieten kann...

Jetzt bei hATTR-Patienten zugelassen

Inotersen zur Behandlung der Polyneuropathie

Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR) ist eine systemische, progressiv und tödlich verlaufende vererbbare Krankheit, die den Betroffenen zunehmend ihre Eigenständigkeit nimmt. Das Antisense-Oligonukleotid Inotersen wurde erfolgreich zur Behandlung der ...

Perspektive

Inotersen vom CHMP empfohlen

Der CHMP der EMA hat auch eine positive Empfehlung zur Zulassung von Inotersen (TegsediTM, Akcea Therapeutics) zur Behandlung der Polyneuropathie (in Stadium 1 und 2) bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Trans-thyretin-Amyloidose (hATTR) ausgesprochen. Grundlage sind die ...

Schlaganfall in England

Arme werden schlechter behandelt und sterben häufiger

In einer landesweiten Register-basierten Kohortenstudie an 44 Mio. Erwachsenen in England wurde untersucht, ob in der Inzidenz und Behandlung des Schlaganfalls sowie in der Sterblichkeit ein Gefälle zwischen arm und reich existiert. Offenbar ist das so.

Spinale Muskelatrophie

nur für Fachkreise Neue Perspektiven mit Nusinersen

Den Kenntnisstand zu Genetik, Diagnostik und Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) legten Experten bei der 62. DGKN-Jahrestagung dar. Im Fokus des von Biogen unterstützten Satellitensymposiums standen die neuen Perspektiven der Therapie der 5q-assoziierten SMA mit Nusinersen.

Neue MRT-Marker bei CIDP

Proximale Nervenschädigung gut einschätzbar

Für Patienten mit chronischer inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) charakteristisch ist die Schädigung proximaler Nerven. Doch diese sind, ebenso wie die rumpfnahen Muskeln, herkömmlichen Untersuchungstechniken nur schwer zugänglich. Mittels ...

Immunglobuline

nur für Fachkreise Wirksame CIDP-Therapie mit IVIG − und bald auch mit SCIG?

Die chronisch inflammatorische demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) kann mit intravenösen Immunglobulinen (IVIG) wie IgPro10 erfolgreich behandelt werden. Bereits zur Zulassung eingereicht ist das subkutane Immunglobulin-Präparat (SCIG) IgPro20. Die wichtigsten Aspekte der ...

Antisense-Oligonukleotid bei SMA

nur für Fachkreise Wichtige motorische Meilensteine

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene, potentiell lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankung. Mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen steht nun seit Juni vergangenen Jahres erstmals ein zugelassener Wirkstoff zur Verfügung. Die neue Behandlungsoption wurde auf ...

Prävalenz, Merkmale und Verlauf

Pseudobulbäre Affektstörung bei ALS

Eine pseudobulbäre Affektstörung (PBA), gekennzeichnet durch pathologische (situativ unangemessene) Gefühlsäußerungen wie Weinen und Lachen ist bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit einer geschätzten Prävalenz von 20 bis > 50% alles ...

 

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