Eine Patientin mit schwerster refraktärer Myasthenia gravis unterzog sich einer Hochdosis-Chemotherapie (HDIT) plus autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HCT). Die seit 14 Jahren erkrankte, rollstuhlpflichtige Frau erfuhr eine vollständige Remission.
Thymoidektomie, Plasmaaustausch und mehrere Immuntherapien hatten in der Vergangenheit versagt. Nach Mobilisierung der hämatopoetischen Stammzellen mit Rituximab, Prednison und G-CSF erhielt die 33-Jährige jetzt eine HDIT mit Carmustin, Etoposid, Cytarabin, Melphalan und Kaninchen-Antithymozytenglobulin, der sich eine HCT anschloss.
Innerhalb weniger Tage nach der (gut vertragenen) HCT stellte sich eine dramatische und anhaltende Verbesserung ein. Schon nach vier Monaten (und anhaltend bis Monat 21) lagen die MG Foundation of America (MGFA)-Klassifikation (initial VIb) und der MG Composite (MGC)-Score (initial 38) bei 0. Der MG-Activities of Daily Living (MG-ADL)-Score (initial 17) betrug im 4. Monat noch 1 und ab dem 10. Monat ebenfalls 0.
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