Aquaporin-4-Antikörper-positive NMOSD bei Kindern | Neuro-Depesche 9/2020

Phänotyp, Verlauf und Therapieaussichten

Zertifizierte Fortbildung
Die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) hat eine schlechte Prognose. Jetzt wurden die Verlaufsmerkmale und die Therapieaussichten bei Kindern und Jugendlichen in einer multinationalen Studie retrospektiv untersucht.
Aus 13 europäischen Zentren (des EU Paediatric Demyelinating Disease Consortium) und einer brasilianischen Klinik wurden insgesamt 67 Kinder (54 Mädchen, 13 Jungen) mit AQP4-Ak-positiver NMOSD im Alter von 2 bis 16 (durchschnittlich 10,2) Jahren ausgewertet.
Beim letzten Follow-up 2 bis 10 (median 4) Jahre nach Erkrankungsbeginn bestand bereits bei 37 der 67 Patienten (57,8 %) eine dauerhafte Behinderung. U. a. wiesen 29 einen EDSS-Score ≥ 3 auf, 20 waren blind und 5 Kinder rollstuhlpflichtig. Jedes vierte Kind (n = 17; 25,4 %) war kognitiv beeinträchtigt.
Ein schwererer Verlauf wurde u. a. bei den 38 nicht-weißen Kindern beobachtet. Dies äußerte sich gegenüber der weißen Ethnie sowohl in einer signifikant kürzeren Zeit bis zum ersten Schubrezidiv (p = 0,049) als auch einem höheren EDSS-Score beim letzten Follow-up (p = 0,008). Eine Optikusneuritis als Erstsymptom (n = 20) ging mit einem schlechten visuellen Outcome einher: Die Odds Ratio (OR) für einen Visus < 20/200 betrug 8,669 (95 %-KI: 1,764 – 42,616; p = 0,008). Ein jüngeres Alter zu Krankheitsbeginn erhöhte im Verlauf das Risiko einer kognitiven Beeinträchtigung (OR: 0,786, 95 %-KI: 0,644 – 0,959; p = 0,018). Andere signifikante Verlaufsprädiktoren fanden sich nicht.
 
Schubprophylaktisches Outcome
Die mediane jährliche Schubreduktion betrug bei den insgesamt 39 mit Azathioprin (AZA) behandelten Patienten 1,10 (von 1,69 auf 0,59). Bei den 18 Kindern unter Mycophenolatmofetil (MMF) betrug die ARR 0,32 (von 1,04 auf 0,72) und bei den 29 unter Rituximab (RTX) 2,36 (von 2,50 auf 0,14).
Während 62,8 % der Patienten unter AZA und 30 % derer unter MMF als Ersttherapie (!) jeweils einen Schub erlitten, blieben alle 14 Patienten, die first line RTX erhalten hatten, schubfrei. Dies traf auch auf die je zwei Kinder zu, die irgendwann im Verlauf Ofatumumab bzw. Satralizumab erhalten hatten, und auf ein Kind mit einer hämatopoetischen Stammzelltherapie. JL


Hinweis: Dieser Artikel ist Teil einer CME-Fortbildung.

Kommentar

Diese Studie bestätigt, dass die kindliche AQP4-Ak-positive NMOSD eine hoch aggressive Krankheit ist, die bei einem Großteil der Patienten schnell zu dauerhaften Behinderungen führt. Sie liefert außerdem eine Evidenz der Klasse IV, dass die speziell bei dieser Erkrankung eingesetzten DMT Schubrezidive verhindern können. Besonders vielversprechend ist die Schubprophylaxe mit B-Zell-CD20- Antikörpern wie Rituximab. Inebilizumab und Eculizumab waren nicht eingesetzt worden.
Quelle: Paolilo RB et al.: Treatment and outcome of aquaporin-4 antibody-positive NMOSD: a multinational pediatric study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm 2020; 7(5): e837 [Epub 30. Juli; doi: 10.1212/NXI.0000000000000837]
ICD-Codes: G36.0

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