SMA-Beurteilung bei Erwachsenen vereinheitlichen

Neuro-Depesche 7-8/2021

Toolkit zur Outcome-Bewertung erstellt

Angesichts der zur Verfügung stehenden krankheitsmodifizierenden Therapien der SMA werden qualitativ hochwertige Daten benötigt, um die Entscheidungen über den Beginn und die Fortsetzung der Behandlung fundiert treffen und Therapieergebnisse verschiedener Zentren vergleichen zu können. Vor diesem Hintergrund wurde in Kanada ein Toolkit zur Outcome-Bewertung für Erwachsenen mit SMA zusammengestellt.
Die angewendete modifizierte Delphi-Methodik umfasste zwei virtuelle Abstimmungsrunden, gefolgt von einer virtuellen Konferenz mit Klinikern an kanadischen neuromuskulären Zentren mit Erfahrung in der Behandung der adulten SMA.
Nach einem gründlichen Review umfasst das konsensbasierte Toolkit acht Outcome-Parameter in den vier Kategorien Atmung, Motorik, Gehfähigkeit und Funktion sowie zusätzlich drei optionale Parameter.
Die acht Werte/Skalen umfassen zum einen die Forcierte Vitalkapazität (fVC) und den Hustenspitzenfluss (PCF) und zum anderen die Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE), den Children’s Hospital of Philadelphia – Adult Test of Neuromuscular Disorder (CHOP-ATEND), das Revised Upper Limb Module (RULM), den 6-Minuten-Gehtest (6MWT), den Timed Up and Go Test (TUG) und die Spinal Muscular Atrophy Funktional Rating Scale (SMAFRS). Optional sind die Lebensqualität nach Short Form (SF) 36, der maximale Inspirations-/Exspirationsatemdruck (MIP, MEP) sowie das Motor Function Measure (MFM).
Der Zeitaufwand für das Toolkit beträgt ca. 85 Min. bei Sittern/Non-Sittern und ca. 70 Min. bei Gehfähigen. Die optimale Beurteilungsfrequenz liegt – unabhängig von der Behandlung – für die meisten SMA-Patienten bei 12 Monaten, während Patienten im ersten Therapiejahr häufiger untersucht werden sollten. HL
Quelle: Slayter J et al.: A canadian adult spinal muscular atrophy outcome measures toolkit: Results of a national consensus using a modified Delphi method. J Neuromuscul Dis 2021 [Epub 14. April; doi: 10.3233/JND-200617]
ICD-Codes: G12.9
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