Der SMA-HI ist ein krankheitsspezifisches, facettenreiches Instrument, das die subjektive Gesamtkrankheitslast (in 15 SMA-Kategorien) erfasst. Er wurde nun auf seine Validität, Reliabilität und Anwendbar- keit bei Erwachsenen, Teenagern und Kindern mit SMA untersucht.
Anhand der Daten einer internationalen Querschnittsstudie von 359 erwachsenen SMA-Patienten wurden die relevantesten Symptome zur Integration in den SMA-HI identifiziert. Mittels Patienteninterviews und entsprechenden Faktorenanalysen wurde das Design des SMA-HI weiter verfeinert.
Der endgültige SMA-HI und seine Subskalen zeigten eine gute interne Konsistenz (Cronbach a = 0,77 - 0,96) und eine hohe Test-Retest-Zuverlässigkeit (Intraklassen-Korrelationskoeffizient: 0,60 - 0,96). Mit ihm gelang es auch, zwischen Gruppen mit verschiedenen SMA-Schweregrad-abhängigen Kategorien wie Beschäftigungstätigkeit und Gehfähigkeit zu unterscheiden (je p < 0,0001). 15 Erwach- sene und fünf Minderjährige (im Alter von 8 - 15 Jahren), die an semistrukturierten qualitativen Interviews teilnahmen, bekundeten, dass das SMA-HI umfassend und leicht auszufüllen ist sowie klare Ergebnisse hat. HL