SMA: Zulassung für orales Risdiplam

Die Europäische Kommission hat am 25. März 2021 die Marktzulassung für Risdiplam (Evrysdi®, Roche) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) ausgesprochen. Indiziert ist der erste orale Spleißmodifikator, der die Bildung von funktionsfähigem SMN-Protein erhöht, für Patienten ab einem Alter von zwei Monaten, die ein bis vier Kopien des SMN2-Gens oder eine klinisch diagnostizierte Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA aufweisen. Risdiplam wird einmal täglich mittels Applikationsspritze für die orale Gabe ober über eine Sonde verabreicht Laut Roche haben weltweit schon mehr als 3.000 Patienten Risdiplam erhalten. Studien belegen eine signifikante Wirksamkeit bei SMA-Patienten aller Altersgruppen und jeden SMA-Typs bei guter Verträglichkeit