Med-Info | Neuro-Depesche 1-2/2020

SMA: Risdiplam erreicht Endpunkt

Der neue Spleißmodifikator Risdiplam (Roche) wird in der zulassungsrelevanten Studie FIREFISH bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 im Alter von 1 – 7 Monaten untersucht. Nun wurde der primäre Endpunkt – Anteil der Teilnehmer, die nach 12-monatiger Behandlung ≥ 5 Sek. lang ohne Unterstützung sitzen konnten – mit Signifikanz erreicht. Die Sicherheitsdaten bestätigen das bisherige Profil von Risdiplam ohne neue Sicherheitssignale. Über alle Studien hinweg traten unter den mehr als 400 Teilnehmern bislang keine therapiebedingten unerwünschten Ereignisse auf, die zum Studienabbruch führten.
ICD-Codes: G12.9

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