In der randomisierten placebokontrollierten Kontrollphase (RCP) der CHAMPION-MG-Studie waren 175 Erwachsene mit Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenie (gMG) alle acht Wochen mit Ravulizumab i.v. behandelt worden oder hatten Placebo erhalten. Der primäre Endpunkt, Veränderungen des Alltagsaktivitäten nach der Skala Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living (MG-ADL), wurde nach 26 Wochen mit Signifikanz erreicht (-3,1 vs. -1,4 Punkte unter Placebo; p < 0,001).
Nach Abschluss der randomisierten Kontrollphase (RCP) der CHAMPION-MG-Studie nahmen 161 der Teilnehmer an der Open-Label-Verlängerung (OLE) teil. In der aktuellen Auswertung (n = 78) führte Ravulizumab nach insgesamt 60 Behandlungswochen zu mehreren signifikanten Verbesserungen gegenüber den Werten zu Beginn der RCP: So sank der Gesamtscore der MG-ADL signifikant um 4,0 und des Quantitative Myasthenia Gravis um 4,1 Punkte jeweils signifikant (p < 0,0001). Es besserte sich auch die Lebensqualität nach dem Revised 15-Item Myasthenia Gravis Quality of Life Score (-5,0 Punkte) und der Fatigue-Subskala des Neurological Quality of Life (-10,2 Punkte).
Dabei stimmten die Sicherheit und Verträglichkeit mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Ravulizumab überein. Häufigste unerwünschte Ereignisse (UE) waren in der RCP und/oder OLE Kopfschmerz (16,6 %) und Durchfall (13,6 %). Der CHMP der EMA hat jüngst die Erweiterung der Indikation auf die Therapie Erwachsener mit AChR-positiver gMG empfohlen. JL