Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Alirocumab um die pädiatrische Population von Kindern ab acht Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH), die ihren Zielwert für LDL-Cholesterin bisher nicht erreichen, erweitert.
Alirocumab wird bei Patient:innen, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, zusätzlich zu einer Diät verabreicht – entweder in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien. Alirocumab kann außerdem als Monotherapie oder als Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien eingesetzt werden, wenn eine Statin-Unverträglichkeit besteht oder diese kontraindiziert sind.1 Die Entscheidung der Europäischen Kommission macht Alirocumab zur bisher einzigen Behandlung, die neben Statinen für diese jungen Patient:innen ab acht Jahren zugelassen ist.
„Junge Menschen mit HeFH erleiden zwar selten einen Herzinfarkt oder andere kardiovaskuläre Ereignisse in der Kindheit, doch können hohe Cholesterinspiegel schon zu einer frühen Manifestation der Atherosklerose führen. Unbehandelt ist dies mit einem erhöhten kardiovaskulären Risiko im späteren Leben verbunden. Wird diese genetische Veranlagung in einer Familie festgestellt, können ein frühzeitiges Screening zur Diagnose betroffener Kinder, Lebensstilmaßnahmen und die Erwägung einer lipidsenkenden Behandlung dazu beitragen, den Einfluss der Erkrankung auf ihre zukünftige Gesundheit zu verringern. Erfolgt dies nicht vor Beginn der Pubertät, kann das vorübergehende Absinken des LDL-Cholesterinspiegels, das in dieser Zeit häufig zu beobachten ist, eine genaue Diagnose und Behandlung bis ins spätere Leben verzögern“, so Dr. Christiane Look, Medizinische Leiterin des Herz-Kreislauf-Bereichs, Sanofi.
Aktuellen Erkenntnissen zufolge leben in Europa etwa 4,5 Millionen Menschen mit HeFH (basierend auf einer geschätzten Prävalenz von 1 zu 100 bis 250 Personen), von denen 20 bis 25 % (0,9 bis 1,125 Millionen) Kinder oder Jugendliche sind.2 Die pädiatrischen Leitlinien der Europäischen Gesellschaft für Atherosklerose geben LDL-Cholesterinziele vor und empfehlen, eine lipidsenkende Behandlung für betroffene Kinder ab einem Alter von acht Jahren in Betracht zu ziehen.3 Der Zulassungsantrag von Sanofi bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) basierte auf einer Phase-III-Studie mit HeFH-Patient:innen im Alter von acht bis 17 Jahren, die mit einer Diät und einer lipidsenkenden Hintergrundtherapie nur unzureichend kontrolliert waren. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und demonstrierte eine signifikante mittlere prozentuale Veränderung des LDL-Cholesterinwertes von Baseline bis Woche 24 unter Alirocumab (verabreicht alle vier Wochen) im Vergleich zu Placebo (-38,2 % [n = 52] vs. -4,4 % [n = 27], adjustierter p-Wert < 0,0001). Eine 80-wöchige offene einarmige Verlängerungsphase (n = 74) zeigte eine mittlere prozentuale Veränderung des LDL-Cholesterinwertes von Baseline bis Woche 104 um -23,4 % (adjustierter p-Wert < 0,0001). Es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt und die Sicherheitsdaten in dieser Population stimmten mit dem bekannten Sicherheitsprofil des Wirkstoffs bei Erwachsenen mit HeFH überein.4
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