MED-Info
Neuro-Depesche 9/2023
Pombiliti® und Opfolda® für die ‚Late onset‘-Form des Morbus Pompe
Die Europäische Kommission hat für Patienten mit Late-onset Pompe disease (LOPD) die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) aus Cipaglucosidase alfa plus dem Enzymstabilisator Miglustat (Pombiliti®/Opfolda®; Amicus Therapeutics) zugelassen.
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