Kleine Fallserie aus den USA | Neuro-Depesche 10/2020

Gen-Silencer nach der Transplantation

Was ist zu tun, wenn die hATTR bei Patienten nach einer orthotopen Lebertransplantation (OLT) fortschreitet? Wie der Verlauf ist, wenn die Betroffenen mit einem Antisense-Oligonukleotid behandelt werden, gibt eine kleine US-Fallserie wieder.
Berichtet wird von neun transplantierten hATTR-Patienten (davon 2 Frauen) im durchschnittlichen Alter von 61 Jahren, die aktuell an einer progredienten Neuropathie in unterschiedlicher Ausprägung mit sensiblen und/oder motorischen Symptomen wie Parästhesien, Fußheberschwäche, Sturzneigung etc. litten. Zwischen 2018 und 2020 wurden sie in sieben Kliniken mit dem TTR-Gen-Silencer Inotersen behandelt. Die mediane Zeit nach der OLT betrug 7,5 Jahre.
Im Behandlungszeitraum von 1,75 bis 19, median 12 Monaten blieb der Neuropathie Impairment Score (NIS) aller neun Patienten entweder stabil oder verbesserte sich (je nach Patient um 0,25 bis 18 Punkte). Fünf brachen die Behandlung ab, davon zwei wegen einer (reversiblen) Leberabstoßungsreaktion und drei auf eigenen Wunsch wegen einer Thrombozytopenie. Bei drei dieser fünf Abbrecher verschlechterte sich die Neuropathie, ihr NIS stieg an. Nach Umstellung auf Patisiran in einem Fall blieb der NIS weiterhin stabil. HL
Ein Fortschreiten der hATTR nach einer Lebertransplantation ist keine Rarität. Für das Management dieser Patienten gibt es bisher keine eindeutigen Empfehlungen. Die kleine Fallserie deutet an, dass ein TTR-Gen-Silencing eine Option sein könnte. Wie die Autoren betonen, sollten dabei Nieren-, Leber- und Knochenmarkfunktion strikt überwacht werden.
Quelle: Moshe-Lilie O et al.: TTR gene silencing therapy in post liver transplant hereditary ATTR amyloidosis patients. Amyloid 2020 1-4 [Epub 24. Juni; doi: 10.1080/13506129.2020.1784134]
ICD-Codes: E85.1

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