Hämatopoetische Stammzelltransplantation | Neuro-Depesche 10/2020

Eine Option auch für CIDP-Patienten?

Die chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) ist eine autoimmun vermittelte, entzündliche, demyelinisierende Erkrankung, die mit immunmodulierenden und -supprimierenden Therapien behandelt wird. Bislang haben weltweit etwa 70 Patienten mit refraktärer CIDP eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) erhalten. Mit welchen Ergebnissen?
Zwischen 2002 und 2018 wurden etwa 70 Patienten mit einer refraktären CIDP mit der HSCT behandelt. Die Durchsicht ergab, dass die HSCT sowohl die klinischen Symptome als auch die elektrophysiologischen Befunde der meisten Patienten verbesserte.
 
Symptombesserungen und nicht selten komplette Remission
Generell wurden die klinischen Beschwerden der CIDP-Patienten durch die HSCT gebessert, die Schubaktivität (in variablem Ausmaß) verringert und die Krankheitsprogression gebremst. Etliche Patienten haben nach der HSCT ihre Immuntherapie beenden können.
In der bislang größten Studie (Allen JA et al., 2013) m it 3 2 P atienten i m A lter v on 44 Jahren, die zuvor auf Cyclophosphamid, ATG, Methylprednisolon und Rituximab nicht ausreichend angesprochen hatten, erwies sich die HSCT als anhaltend wirksam: Eine medikamentenfreie Remission über sechs Monate wurde bei 70 % der Teilnehmer beobachtet. Abhängig von der Follow-up-Dauer blieben ohne Medikamente remittiert 67 % nach einem Jahr, 67 % nach zwei, 63 % nach drei, 50 % nach vier und 67 % nach fünf Jahren. Bei den Patienten hatten sich zumeist auch die funktionellen Beeinträchtigungen nach der modifizierten Rankin-Skala und die Lebensqualiät nach dem Fragebogen Short Form 36 verbessert. Zwei Patienten verstarben – allerdings an zuvor bestehenden Krankheiten, nicht an der HSCT
 
Komplikationen und transplantations- assoziierte Mortalität
Aber tatsächlich birgt die HSCT durchaus noch Risiken: Akute oder späte, also innerhalb von 100 Tagen nach der HSCT bzw. im Anschluss auftretende, Komplikationen sind toxische Effekte mit Nebenwirkungen wie Fieber, Leberenzymanstiege etc. Aufgrund der Neutropenie können früh bakterielle oder Pilzinfektionen auftreten, während ein lang anhaltender Lmphozytenmangel latente Viren aktivieren und andere opportunistische Infektionen begünstigen kann. Die transplantationsbedingte Mortalität aufgrund schwerer Infektionen wie Pneumonien – genannt werden drei Fälle – stellt das größte Problem der HSCT dar. JL
Die HSCT ist die einzige Therapie der CIDP, die eine langfristige Remission bewirkt. Trotz gewisser Komplikationen ist sie im Allgemeinen sicher, so die Autoren. Auch wenn größer angelegte kontrollierte Studien fehlen, stellt die HSCT heute, so ihre Schlussfolgerung, bei Patienten mit schwerer, therapierefraktärer CIDP eine praktikable Behandlungsoption dar.
Quelle: Qin Z et al.: Progress in hematopoietic stem cell transplantation for CIDP. Int J Med Sci 2020; 17(2): 234-41
ICD-Codes: G62.9

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