CHMP empfiehlt Tofersen bei der ALS (mit SOD1-Mutation)

Am 23. Feb. 2024 hat der CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfohlen, Tofersen (Biogen) unter außergewöhnlichen Umständen für die Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen, zuzulassen. Die Empfehlung basiert u. a. auf den Ergebnissen der 28-wöchigen Phase-III-Studie VALOR. Diese hatte unter Tofersen gegenüber Placebo eine signifikante Verringerung der Neurofilament-Leichtkette(NfL)-Werte im Plasma um 60 % gezeigt, die auf eine reduzierte neuronale Schädigung hindeutet. Zudem kam es bei den Patienten unter Tofersen zu einer tendenziellen Verbesserung körperlichen Fähigkeiten nach der ALS Functional Ratings Scale-Revised (ALSFRS-R). Sollte die Zulassung erfolgen, wäre Tofersen in der EU die erste zugelassene Therapie einer genetisch bedingten Form der Motoneuronerkrankung ALS.