Verlängerung der COMET-Studie zum ‚Late onset‘ Morbus Pompe (LOPD)
Neuro-Depesche 10/2023
Avalglucosidase alfa anhaltend wirksam
In der Verlängerung der randomisierten kontrollierten Phase-III-Studie COMET wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Avalglucosidase Alfa bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD) nach 97 Wochen untersucht. Die Effekte der Enzymersatztherapie (ERT) blieben bei den Patienten, die sie mit Avalglucosidase alfa fortsetzten, erhalten. Es ergaben sich keine neuen Sicherheitsbedenken.
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