ATTR-PN früh behandeln

Die Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTR-PN) ist eine seltene Erkrankung, bei der die orale Therapie mit Tafamidis (Vyndaqel^®, Pfizer) die Krankheitsprogression verlangsamen kann. Das seit 2011 zugelassene Medikament stabilisiert das Transthyretin-Tetramer, das bei der ATTR-Amyloidose zu Amyloidfibrillen aggregiert, die Nervengewebe, Herz und andere Organe schädigen. Die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit von Tafamidis wurde in Studien sowie durch Langzeitdaten über bis zu sechs Jahren belegt. Es kann die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit der Patienten mit ATTR-PN deutlich verzögern. Entscheidend sind die frühe Diagnose und der rasche Therapiebeginn.