Neuro-Depesche 11-12/17

Antisense-Oligonukleotid bei SMA

Wichtige motorische Meilensteine

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene, potentiell lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankung. Mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen steht nun seit Juni vergangenen Jahres erstmals ein zugelassener Wirkstoff zur Verfügung. Die neue Behandlungsoption wurde auf einem von Biogen unterstützten Satellitensymposium beim DGKJ in Köln diskutiert.

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