Neuro-Depesche 7-8/2017

Pharma-Neu

Nusinersen gegen spinale Muskelatrophie

Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®, Biogen) wurde am 30. Mai 2017 durch die Europäische Kommission zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassen. Die 5q-SMA ist mit ca. 95% aller Fälle die häufigste SMAForm. Zumeist tritt sie bei Kindern < 2 Jahren auf. Nusinersen greift in zelluläre Prozesse am Survival of Motor Neuron 2 (SMN2)-Gen ein. Es kann dazu beitragen, dass ausreichend SMN-Protein verfügbar ist, das das Überleben der Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm sicherstellt. Durch Nusinersen können Patienten erstmals wichtige motorische Meilensteine und eine Verbesserung der Muskelfunktion erreichen.




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