Antisense-Oligonukleotid gegen SMA

Zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) hat nach der FDA nun auch die EMA den Antrag von Biogen auf Zulassung des Prüfpräparates Nusinersen angenommen. Beide Behörden haben beschleunigte Beurteilungsverfahren bewilligt. Die Anträge basieren auf Zwischenauswertungen der Phase- III-Studien CHERISH und ENDEAR an Säuglingen mit SMA-Symptomatik (Typ I) bzw. Kindern im Alter von 2-12 Jahren mit SMA Typ II, die eine deutliche Verbesserung motorischer Funktionen zeigen. Im Falle der Zulassung wäre Nusinersen (voraussichtlicher Handelsname Spinraza^®) die erste reguläre Therapie der SMA. Im Rahmen des Härtefallprogramms „Expanded Access Programm“ (EAP) von Biogen haben die ersten SMA Typ I-Patienten in Deutschland bereits mit der Nusinersen-Therapie begonnen.