Tofersen bei SOD1-ALS in klinischer Prüfung

Tofersen (BIIB067) ist ein Antisense- Wirkstoff von Biogen, der sich in der klinischen Prüfung zur Behandlung von Menschen mit Mutation der Superoxid- Dismutase 1 bei amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) befindet. Erste Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-IIIStudie VALOR zeigen dass der primäre Endpunkt – eine signifikante Besserung des Scores der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) in Woche 28 – nicht erreicht wurde (p = 0,97). Allerdings wurden in mehreren Parametern der sekundären und explorativen Endpunkte in Bezug auf die biologische Aktivität und die klinischen Funktionen Tendenzen zugunsten von Tofersen festgestellt – besonders bei frühem Therapiebeginn. Dies wird durch eine vorab festgelegte Integration der Daten der VALOR- und ihrer laufenden offenen Verlängerungsstudie (OLE) gestützt. Diese Auswertung ergab, dass ein frühzeitiger Behandlungsbeginn mit Tofersen zu einer verlangsamten Verschlechterung mehrerer Parameter der motorischen Funktionen, der Muskelkraft, der Atemfunktion und der Lebensqualität der Patienten führte. Die meisten unerwünschten Ereignisse wie anwendungsbedingte Schmerzen, Kopf-, Extremitätenund Rückenschmerzen waren von geringer bis mäßiger Schwere.