AAN 2018: SMA-Therapie mit Nusinersen | Neuro-Depesche 7/2018

Mit Nusinersen besteht seit Mitte 2017 erstmals eine zugelassene Therapieperspektive für Kinder und Erwachsene mit einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Auf dem 70. Jahrestreffen der AAN wurden für das Antisense Oligonukleotid Daten zur Langzeitwirksamkeit bei Kindern präsentiert. Studiendaten und praktische Erfahrungen zeigen auch bei erwachsenen SMA-Patienten viele positive Behandlungseffekte.

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