Perspektive | Neuro-Depesche 1/2019

SMA: PRIME-Status für Risdiplam

Die EMA hat dem Prüfmedikament Risdiplam (Roche) zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) den PRIority-MEdicines (PRIME)-Status zugesprochen. Dies basiert auf Daten der pivotalen Studien FIREFISH und SUNFISH, in denen sich ersten Ergebnissen zufolge Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten mit SMA Typ I, II und III ergaben. Das orale „Small molecule“ Risdiplam hat einen SMN2-spleißmodifizierenden Wirkmechanismus, der die Bildung von funktionsfähigem „Survival of motor neuron“ (SMN)-Protein dauerhaft erhöht und damit an der Ursache für die Erkrankung ansetzt. Risdiplam wird derzeit in drei multizentrischen Studien zum SMA-Typ I, II und II bei Säuglingen, Kindern und auch älteren Patienten untersucht. 2019 wird außerdem die Studie RAINBOWFISH zur präsymptomatischen SMA initiiert.


ICD-Codes: G12.9

Das könnte Sie auch interessieren

Alle im Rahmen dieses Internet-Angebots veröffentlichten Artikel sind urheberrechtlich geschützt. Alle Rechte, auch Übersetzungen und Zweitveröffentlichungen, vorbehalten. Jegliche Vervielfältigung, Verlinkung oder Weiterverbreitung in jedem Medium als Ganzes oder in Teilen bedarf der schriftlichen Zustimmung des Verlags.