Neugeborene und Kleinkinder mit SMA Typ 1

Neuro-Depesche 4/2023

Prä- versus postsymptomatische Therapie

Zertifizierte Fortbildung
Die Einführung von inzwischen drei spezifischen Therapien hat die Krankheitsverläufe von SMA-Patienten entscheidend verändert. In einer kleinen monozentrischen, nichtinterventionellen Längsschnittstudie wurde prospektiv die psychomotorische Entwicklung von 18 Patienten mit SMA Typ 1 untersucht, die vor Auftreten der ersten SMASymptome oder erst danach behandelt wurden.

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