SMA: Positive Daten für orales Risdiplam

Der in klinischer Entwicklung befindliche, oral einzunehmende Spleißmodifikator Risdiplam (Roche) hat sich bei spinaler Muskelatrophie (SMA) als wirksam, sicher und gut verträglich erwiesen: Im ersten Teil der FIREFISH-Studie konnten viele Säuglinge mit SMA Typ 1 nach zwölf Monaten unter Risdiplam wichtige Meilensteine der Entwicklung wie Sitzen ohne Unterstützung oder Halten des Kopfes erreichen. Im zulassungs- relevanten zweiten Teil der Phase-II/III-Studie SUNFISH an Kindern und jungen Erwachsene (2-25 Jahre) mit SMA Typ 2 oder Typ 3 wurde der primäre Endpunkt erreicht: Unter Risdiplam fiel der Gesamtscore der Motor Function Measure 32 (MFM-32) relativ zum Ausgangswert und verglichen mit Placebo nach 12 Monaten signifikant aus. Bei keinem Patienten musste Risdiplam nebenwirkungsbedingt abgesetzt werden. Die orale Therapie könnte bei seiner Zulassung SMA-Patienten und ihre Angehörigen erheblich entlasten.