SMA: Phase-IV-Vergleich mit Nusinersen geplant

Nusinersen (Spinraza^®, Biogen) war 2017 die erste zugelassene Therapie von Säuglingen, Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Es wird in mehr als 50 Ländern eingesetzt, die Behandlungserfahrungen bei Patienten mit verschiedenen Schweregraden und Altersgruppen umfassen (Stand 31. März 2020) mehr als 10.000 Personen. Jetzt plant Biogen eine globale klinische Phase-IVStudie: In RESPOND soll über zwei Jahre geprüft werden, ob Säuglinge und Kinder mit SMA, die nach der Behandlung mit der Gentherapie Zolgensma^® noch „Clinically unmet needs“ aufweisen, von der anschließenden Therapie mit Nusinersen einen klinischen Nutzen haben. Hintergrund ist, dass in einer Langzeitstudie zu Zolgensma^® bislang vier von zehn Patienten anschließend mit Nusinersen behandelt wurden. In RESPOND eingeschlossen werden sollen 40 Säuglinge im Alter ≤ 9 Monaten mit 2 SMN2-Kopien (die wahrscheinlich eine SMA Typ 1 entwickeln) und Zolgensma^® mit ≤ 6 Monaten erhalten haben. Zusätzlich sollen 20 Kinder in einer Alterspanne von bis zu drei Jahre teilnehmen.