Perspektive

Neuro-Depesche 5-6/2021

SMA: Nusinersen-Optimierung in der DEVOTE-Studie

Die Möglichkeiten zur Therapieoptimierung der 5q-assoziierten SMA mit Nusinersen (Spinraza®; Biogen) durch eine höhere als die zugelassene Dosis werden in der dreiteiligen Phase-II- bzw. -III-Studie DEVOTE untersucht. Sie umfasst eine Kohorte mit offener Sicherheitsevaluierung (Teil A), eine mit randomisierter, aktiv kontrollierter doppelblinder Therapie (Teil B) sowie eine mit offener Umstellung von der zugelassenen 12-mg-Dosis Nusinersen auf die höhere Erhaltungsdosis von 28 mg alle vier Monate (Teil C). Eine erste Auswertung von sechs Patienten mit höherer Aufsättigungs- und Erhaltungsdosis in Teil A (28 mg) ergab über bis zu fünf Monate (64 - 158 Tage) keine neuen Sicherheitsbedenken und keine auf die erhöhte Dosis zurückzuführenden unerwünschten Ereignisse (UE). Es traten auch keine schwerwiegenden UE auf. Vier Patienten berichteten leichte oder mittelschwere UE. Diese Erfahrungen unterstützen die Weiterentwicklung zur höherdosierten Therapie mit Nusinersen. Für das im zulassungsrelevanten Teil B der Studie höher dosierte Therapieschema mit zwei Aufsättigungsdosen zu je 50 mg im Abstand von zwei Wochen mit anschließender 28-mg-Erhaltungsdosis alle vier Monate werden jetzt SMA-Patienten rekrutiert.

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