Zukünftige Option bei SMA?

Neuro-Depesche 3/2020

Risdiplam erreicht wichtige Endpunkte

Rechtzeitig eingesetzt, können verlaufsmodifizierende Therapien bei der Spinalen Muskelatrophie (SMA) die degenerativen Prozesse und die einhergehende Krankheitsprogression bremsen. Die mit dem noch nicht zugelassenen oralen Spleißmodifikator Risdiplam erzielten Therapieeffekte wurden auf einem Pressegespräch von Roche beim 92. DGN-Kongress erläutert. Das „Small molecule“ wird oral eingenommen.
Im ersten Teil der einarmigen FIREFISH-Studie konnten Säuglinge mit SMA Typ 1 nach zwölf Monaten unter Risdiplam wichtige Meilensteine der Entwicklung wie Sitzen ohne Unterstützung (7 von 17 Säuglingen, 41,2 %) oder Aufrechthalten des Kopfes (neun von 17 Säuglingen, 52,9 %) erreichen, erläuterte Prof. Dirk Fischer, Basel. Alle Kinder konnten weiterhin selbstständig atmen und schlucken.
In Teil I der Placebo-kontrollierten SUNFISH- Studie zur SMA Typ 2 und 3 zeigte sich unter jenen 43 Patienten, die Risdiplam ≥ 1 Jahr lang erhielten, bei 58 % eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion um ≥ 3 Punkte auf der MFM-Skala. Der Effekt war bei den Jüngeren deutlich ausgeprägter: 71 % bei den 2- bis 11-Jährigen versus 42 % bei den den 12- bis 25-Jährigen.*
Bei keinem Patienten musste Risdiplam nebenwirkungsbedingt abgesetzt werden. Die Zulassung vorausgesetzt, könnte gerade die einfache orale Einnahme von Risdiplam, so Fischer, SMA-Patienten jeden Alters und ihre Angehörigen entlasten. JL
 
*Zwischenzeitlich wurden zu Risdiplam weitere Studienresultate bekanntgegeben.
Quelle: Pressegespräch: „Neue Wege in der Neurologie? Chancen in der Therapie schwerer neurodegenerativer Erkrankungen wie MS, NMOSD und SMA“. 92. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN), Stuttgart, 27. Sept. 2019. 

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