Hereditäre Transthyretin-(TTR) Amyloidose | Neuro-Depesche 10/2019

PNP-Bewertung: von NIS zu mNIS+7

Zertifizierte Fortbildung
Die zur Beurteilung der Polyneuropathie (PNP) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin- (TTR)-vermittelter Amyloidose (hATTR) verwendeten Skalen haben sich im Laufe der Zeit verändert – nicht zuletzt aufgrund der Verfügbarkeit neuer wirksamer Medikamente. Jetzt wurde die Evolution von der NIS bis hin zur gegenwärtig gebräuchlichen mNIS+7 dargestellt. Welche Parameter werden heute geprüft?
Die hATTR-Amyloidose ist eine seltene, durch Punktmutationen im Transthyretin- Gen verursachte lebensbedrohliche Krankheit. Als heterogene Multisystemerkrankung geht sie u. a. mit einer rasch fortschreitenden Polyneuropathie einher, die sensorische, motorische und autonome Probleme umfasst.
Der zur Beurteilung der Polyneuropathie bei verschiedenen Krankheiten (z. B. Diabetes) angewandte Neuropathy Impairment Score (NIS) wurde auch in klinischen Studien zur hATTR-Amyloidose als Endpunkt getestet. Die Zusammensetzung der Testparameter und die Maximalwerte der NIS (sowie im folgenden der aktuellen NIS-basierten Skalen) zeigt Abb. 1.
 

 

Die einzigartige Natur der Polyneuropathie bei der hATTR-Amyloidose hat Änderungen erforderlich gemacht. Mit dem NIS-lower limb [NIS-LL] wurden insbesondere die polyneuropathischen Beschwerden der unteren Extremität erfasst (Abb. 1). Schließlich wurde speziell zur Beurteilung der Beeinträchtigung durch die Polyneuropathie bei hATTR-Patienten über die NIS+7-Skala die modifizierte NIS+7-Skala (mNIS+7) entwickelt.
Sie stützt sich auf hoch standardisierte, quantitative und referenzierte Bewertungen, um Muskelschwäche, Dehnungsreflexe, sensible Verluste und autonome Beeinträchtigungen zu quantifizieren.
Die mNIS+7 war auch primärer Endpunkt in den beiden Phase-III-Studien NEURO- TTR zu dem Antisense-Oligonukleotid Inotersen und in APOLLO zu dem RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum Patisiran. Ärzte, die die mNIS+7 in klinischen Studien anwenden, sollten speziell geschult und überwacht werden, um die Variabilität der Befunde zu minimieren. JL


Hinweis: Dieser Artikel ist Teil einer CME-Fortbildung.

Quelle: Dyck PJB et al.: Development of measures of polyneuropathy impairment in hATTR amyloidosis: From NIS to mNIS + 7. J Neurol Sci 2019; 405: 116424 [Epub 8. Aug.; doi: 10.1016/j.jns.2019.116424]

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