In einer plazebokontrollierten Phase-II-Studie über 26 Wochen an 109 Huntington-Patienten in frühen/mittleren Stadien erwies sich PBT2 (250 mg oder 100 mg) als sicher und relativ gut verträglich. Die Substanz reduziert die Wechselwirkung zwischen dem Huntingtin- Protein und Kupfer. Schwerwiegende Nebenwirkungen traten bei fünf Probanden der Hoch- und zwei Patienten der Niedrig-Dosisgruppe auf. Aber nur eine Nebenwirkung – Verschlechterung der Huntington-Symptomatik – wurde der Studienmedikation zugeschrieben. Die Auswertung der als sekundäre Endpunkte erhoben kognitiven Parameter ergab nur in einem von sechs Tests, den exekutiven Funktionen nach Trail Making Test B, unter 250 mg PBT2 eine signifikante Besserung.
Neuro-Depesche 12/2014
PBT2 in Huntington-Studie
Quelle:
Huntington Study Group Reach2HD Investigators: Lancet Neurology 2014 [Epub: 14.11.2014]