Patisiran für hATTR-Patienten

Nach intensiver Forschung steht nun mit Patisiran (Onpattro^®, Alnylan) das weltweit erste RNAi-Therapeutikum zur Behandlung Erwachsener mit einer Polyneuropathie durch die erbliche Transthyretin-vermittelte Amyloidose (hATTR) zur Verfügung. RNA-Interferenz (RNAi) ist ein natürlicher zellulärer Prozess, der die gezielte Stilllegung von Genen („Silencing“) erlaubt. Das Medikament hat in der Phase-III-Studie APOLLO den primären Wirksamkeitsendpunkt – Veränderung des modifizierten Neuropathy Impairment Score (mNIS+7) versus Ausgangswert nach 18 Monaten – erreicht. Patisiran war auch nach allen sekundären Endpunkten wirksam; u. a. wurde durch die Therapie die Lebensqualität der Patienten nach dem Norfolk Quality of Life Questionnaire − Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) signifikant verbessert.