Zwischen Jan. 2016 und März 2017 hatten 90 Patienten mit Typ 2- und 40 mit Typ 3-SMA (Durchschnittsalter 14,8 Jahre) 10 mg/kg KG Olesoxim erhalten. Die Studie wurde im Dez. 2018 beendet, weil über 130 Wochen keine motorische Stabilisierung oder Verbesserung erzielt wurde. So verschlechterte sich der Wert des Motor function measure (MFM; initial 41,7 Punkte) um durchschnittlich 4,87 Punkte. Auch die Lungenfunktion (FVC) verschlimmerte sich im Studienverlauf zunehmend – in einem Ausmaß, das in etwa unbehandelten SMA-Patienten entspricht.
Häufigste unerwünschte Ereignisse (UE) waren u. a. obere Atemwegsinfekte (29,0 %), Nasopharyngitis (22,9 %), Pyrexie (21,4 %) und Erbrechen (18,3 %). Schwere UE bestanden in Pneumonie in zehn (7,6 %) und unteren Atemwegsinfekten in vier (3,1 %) Fällen.
Fazit: Olesoxim besitzt einen sehr interessanten Wirkansatz. Anders als neuere SMA-Therapien, so die Autoren, kann es die Progredienz der SMA aber offenbar nicht maßgeblich bremsen. HL