Pharma-Neu

Neuro-Depesche 7-8/2017

Nusinersen gegen spinale Muskelatrophie

Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®, Biogen) wurde am 30. Mai 2017 durch die Europäische Kommission zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassen. Die 5q-SMA ist mit ca. 95% aller Fälle die häufigste SMAForm. Zumeist tritt sie bei Kindern < 2 Jahren auf. Nusinersen greift in zelluläre Prozesse am Survival of Motor Neuron 2 (SMN2)-Gen ein. Es kann dazu beitragen, dass ausreichend SMN-Protein verfügbar ist, das das Überleben der Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm sicherstellt. Durch Nusinersen können Patienten erstmals wichtige motorische Meilensteine und eine Verbesserung der Muskelfunktion erreichen.

Das könnte Sie auch interessieren

Alle im Rahmen dieses Internet-Angebots veröffentlichten Artikel sind urheberrechtlich geschützt. Alle Rechte, auch Übersetzungen und Zweitveröffentlichungen, vorbehalten. Jegliche Vervielfältigung, Verlinkung oder Weiterverbreitung in jedem Medium als Ganzes oder in Teilen bedarf der schriftlichen Zustimmung des Verlags.

x