Therapie der spinalen Muskelatrophie Typ 1

Neuro-Depesche 10/2021

Neuer Ansatz mit mesenchymalen Stammzellen aus Fettgewebe

Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 – ca. 45 % bis 60 % aller SMA-Patienten – liegt die Lebenserwartung unbehandelt unter zwei Jahren. Die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie mit mesenchymalen Stammzellen (MSC) einer „Side population“ (SP) die aus dem Fettgewebe gewonnen wurden (SPADMSC), wurden nun in einer kleinen kontrollierten, offenen Phase-I-Studie bei Kindern mit SMA Typ 1 überprüft.
Fünf Kinder im durchschnittlichen Alter von neun Monaten erhielten im Abstand von jeweils 15 Tagen drei intrathekale Injektionen von SPADMSC in eskalierender, vergleichsweise hoher Dosis. Fünf unbehandelte Kinder dienten als Kontrollen. Alle wurden über 24 Monate (bzw. bis zum Tod) nachbeobachtet.
 
Sicher und gut verträglich
Primärer Endpunkt waren Sicherheit und Verträglichkeit der SPADMSC 24 h nach den Injektionen und im gesamten Follow-up-Zeitraum. Mit Ausnahme von leichtem Fieber bei zwei Kindern kam es zu keinen unerwünschten Ereignissen. Auch die Hospitalisierungsrate und die Anzahl an Tagen unter Beatmung waren in beiden Gruppen ähnlich (p = 0,182 bzw. p = 0,56). Die mittlere Lebenserwartung der Interventionsgruppe betrug 11,17 vs. 8,52 Monate, doch der Unterschied war nicht signifikant. Nach 24 Monaten waren bis auf einen Jungen alle Kinder verstorben: Der jetzt 62 Monate alte Junge aus der Interventionsgruppe war (und ist) noch am Leben. Er zeigte eine angemessene Gewichtszunahme, kann aber nicht sitzen und muss täglich etwa acht Stunden (nicht-invasiv) beatmet werden.
Während sich die sekundär eingesetzten klinischen Skalen – Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) und Ballard-Score – aufgrund fehlender Unterschiede zur Beurteilung der Wirksamkeit als untauglich erwiesen, zeigten im EMG alle fünf Patienten der SPADMSC-Gruppe gegenüber den Kontrollen eine signifikante Verbesserung der motorischen Amplitude des Nervus tibialis (0,56 mV vs. 0,28 mV; p = 0,029). Dies galt jedoch nicht für die Messungen an den übrigen peripheren Nerven. CA
Kommentar
In klinischen Versuchen und Fallstudien zur stammzellbasierten Therapie zeigten mesenchymale Stammzellen (MSC) aus dem Fettgewebe (ADMSC) eine höhere regenerative Kapazität als MSC aus dem Knochenmark. Noch bessere Effekte verspricht eine „Side population“ (SP) (SPADMSC). Bei sehr guter Verträglichkeit und auch Sicherheit wurde die Überlebensrate – anders als bei zuge- lassenen SMA-Therapien – offenbar nicht maßgeblich verringert.
Quelle: Mohseni R et al. et al.: An open-label phase 1 clinical trial of the allogeneic side population adipose-derived mesenchymal stem cells in SMA type 1 patients. Neurological Sciences 2021; online ahead of print [Epub 25. Mai; doi: 10.1007/s10072-021-05291-2]
ICD-Codes: G12.0
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