Für Kinder ab sechs Jahren mit Narkolepsie (mit/ohne Kataplexien) steht nach einer Indikationserweiterung Pitolisant (Wakix®, bioprojet) als neue Therapieoption zur Verfügung.

Die Einmal-Gentherapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®, Novartis) ist seit fast drei Jahren in der EU zugelassen.

Die Enzymersatztherapie (ERT) mit dem neuen Avalglucosidase alfa (Nexviadyme®, Sanofi) hat sich bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD) in einer randomisierten doppelblinden Phase- III-Studie als langzeitwirksam und -sicher erwiesen.

Die dritte Zwischenanalyse der ‚Real world‘-Studie PEARL (n = 968; 87,3 % Frauen) ergab bei chronischer und episodischer Migräne eine langfristig anhaltende Wirksamkeit von Fremanezumab (Ajovy®, Teva) bei der Verringerung von Häufigkeit, Dauer und Schwere der Migr...

Ravulizumab wurde im Mai 2023als erster und einziger langwirksamer C5-Komplementinhibitor für Erwachsenen mit Aquaporin-4-(AQP4)-Antikörper-positiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) in der EU zugelassen. Der Antikörper muss nur alle acht Wochen verabreicht ...

Trotz therapeutischer Erfolge wird die intrathekale Analgesie im internationalen und europäischen Vergleich hierzulande relativ selten eingesetzt. Auf einem von Esteve organisierten Online-Symposium im Rahmen des Deutscher Schmerz- und Palliativtags 2023 diskutierten Experten ü...

Für Patienten mit einer schubförmigen MS (RMS) haben sich die Therapiemöglichkeiten in den letzten Jahren enorm erweitert. Jetzt liegen immer mehr Daten zu den in klinischer Prüfung befindlichen Hemmern der Bruton-Tyrosinkinase (BTK) wie Evobrutinib vor. Dieses neue ...

Das in der Therapie der schubförmigen MS (RRMS) seit 25 Jahren eingesetzte Interferon-beta (IFNβ) 1a (s.c.) kann seit 2009 mit dem elektronischen Autoinjektor RebiSmart® vom Patienten selbst verabreicht werden. Der Stellenwert dieses hochdosiert und hochfrequent verabreichten...

Bei der MS-Behandlung geht es darum, die Therapieentscheidung mit Blick auf die einzelnen Patienten individuell auszurichten. Mit Glatirameracetat (GA) steht für die schubförmige MS (RRMS) ein Immunmodulator mit einer besonders umfangreichen Datenlage zur Verfügung, der f&...

Dass der monoklonale Antikörper (mAb) Ravulizumab bei Erwachsenen mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) eine effektive Therapieoption darstellt, zeigen beim letzten ECTRIMS-Kongress vorgestellte Daten der CHAMPION-NMOSD-Studie. Unter dem neuen, zwischenzeitlich in der...

Seit Juni 2022 steht mit Avalglucosidase alfa die nächste Generation der Enzymersatztherapie (ERT) zur Therapie des Morbus Pompe zur Verfügung. Auf einem Symposium des Unternehmens Sanofi Deutschland beim DGM-Kongress berichteten Expert*innen aktuelle Studienresultate und gaben ...

Über aktuelle Aspekte der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) berichteten deutsche Experten auf einem von Biogen gesponserten Symposium beim DGM-Kongress 2023. Sie stellten Studiendaten und Therapieerfahrungen mit Nusinersen vor.

Alle vier hierzulande verfügbaren monoklonalen Antikörper (mAb) gegen CGRP oder seinen Rezeptor sind in der Migräneprophylaxe wirksam. Aufgrund der signifikanten Überlegenheit gegenüber der Standard-of-Care (SoC)-Prophylaxe mit Topiramat in der HERMES-Studie haben ...

Nach einer Indikationserweiterung durch die EMA steht für Kinder ab sechs Jahren, die unter einer Narkolepsie (mit und ohne Kataplexien) leiden, seit kurzem Pitolisant als neue Therapieoption zur Verfügung. Über die Eigenschaften des Medikamentes, die Umstände der ...

Ausschließlich an den medizinischen Fachkreis in Deutschland richten sich die Informationen und Angebote der Medical CloudTM von Janssen-Cilag. Nach Registrierung besteht hier die Möglichkeit, sich näher mit psychiatrischen und neurologischen Krankheitsbildern wie ...