Mit und ohne GBA1-Mutation

Neuro-Depesche 1-2/2021

Ja, Ambroxol wirkt!

In-vitro- und in-vivo-Studien zufolge kann Ambroxol die Enzymaktivität der β-Glucocerebrosidase (GCase) erhöhen und die a-Synucleinspiegel senken. Jetzt belegt eine Pilotstudie die Wirksamkeit des (hochdosierten) Antitussivums.
23 Parkinson-Patienten (H&Y ≤ 3) erhielten eskalierend eine (Hoch)Dosis von oralem Ambroxol (Ziel: 1,26 g/d). Von 18 Teilnehmern (Durchschnittsalter 60,2 Jahre) waren 17 (8 mit und 9 ohne Glucocerebrosidase- 1-Mutation (GBA1) auswertbar.
Bis zum Tag 186 stieg der Ambroxol-Spiegel im Liquor auf 156 ng/ml an. Zugleich nahm die GCase-Aktivität signifikant um 19 % ab (0,059 nmol/ml/h; p = 0,04). Ferner fanden sich erhöhte Konzentrationen von a-Synuclein (um + 50 pg/ml [13 %]; p = 0,01) und von G-Case-Protein (um + 88 ng/mol [35 %]; p = 0,002).
Darüber hinaus sanken die durchschnittlichen UPDRS-Motorscores um klinisch relevante 6,8 Punkte (p = 0,001). Davon profitierten die Patienten mit und ohne GBA1- Mutationen. Ambroxol wurde ohne schwere Nebenwirkungen gut vertragen, so dass die Autoren hier einen vielversprechenden neuen Wirkansatz sehen. JL
Quelle: Mullin S et al.: Ambroxol for the treatment of patients with Parkinson Disease with and without glucocerebrosidase gene mutations: a nonrandomized .... JAMA Neurol 2020; 77(4): 427-34
ICD-Codes: G20
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