Neugeborenen-Screening (NGS) in den Niederlanden

Neuro-Depesche 11-12/2022

Ist das NGS auf eine SMA kosteneffektiv?

Angesichts der Verfügbarkeit effektiver Behandlungen ist ein Neugeborenen-Screening (NGS) auf eine spinale Muskelatrophie (SMA) ausgesprochen sinnvoll. Nun wurde modellhaft die Kosteneffizienz des niederländischen NGS auf eine SMA untersucht.
In den Niederlanden wurden im NGS bislang 17 Neugeborene mit SMA identifiziret. Um die lebenslangen gesundheitlichen Auswirkungen und Kosten des SMA-NGS zu berechnen, wurde ein spezifisches Kosten- Nutzen-Modell entwickelt. Berücksichtigt wurden dabei alle verfügbaren Daten aus der wissenschaftlichen Literatur sowie Expertenmeinungen. Mit dem Modell wurden die Kosten und der Nutzen von im NGS identifizierten SMA-Patienten mit denen von SMA-Fällen verglichen, bei denen Diagnose und Behandlung (mit Nusinersen oder Onasemnogen Abeparvovec) erst später, nach Präsentation der klinischen SMA-Symptome erfolgten. Kalkuliert wurde anhand einer simulierten Jahreskohorte von 169.680 niederländischen Neugeborenen mit geschätzten 16,97 SMA-Fällen (Preise von 2019).
 
Gesamtkosten und QUALYs
Die Therapiekosten für SMA-Patienten über die gesamte Lebenszeit betrugen 37.682.058 € mit NGS versus 34.951.898 € ohne NGS. Die gesamten Gesundheitskosten einschließlich Screening, Diagnostik, Behandlung, Beatmung und jedweder anderer Nutzung von Gesundheitsressourcen betrugen für SMA-Patienten, die im NGS identifiziert wurden, 46.381.290 € versus 58.396.239 € ohne NGS. Somit betrug der Kostenvorteil für das NGS pro Geburtsjahrgang 12.014.949 €.
Die Behandlung von im NGS identifizierten präsymptomatischen Säuglingen mit SMA führte zu 771 gewonnenen Lebensjahren gegenüber 488 Lebensjahren ohne NGS. Insgesamt resultierten 660 versus 340 Quality-adjusted life-years (QALYs) pro Geburtsjahrgang. Verglichen mit einem Szenario ohne NGS führte das NGS zu 320 QALYs mehr (+94 %). Die Ergebnisse des Modells erwiesen sich in diversen Sensitivitäts- und Szenario- Analysen als robust.
Die frühe Erkennung und Behandlung der SMA, idealerweise vor dem Auftreten von Symptomen, maximieren das Überleben und das Erreichen altersgerechter motorischer Meilensteine. Sie verbessern außerdem die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Patienten. Die Identifizierung einer SMA durch das niederländische Neugeborenen- Screening mit anschließender Therapie verbesserte gegenüber einer späteren, erst nach der klinischen Diagnose beginnenden Behandlung nicht nur das Outcome der Patienten, sie war auch weniger kostspielig – und in diesem Modell kosteneffektiv.
HL
Fazit
Die frühe Erkennung und Behandlung der SMA, idealerweise vor dem Auftreten von Symptomen, maximieren das Überleben und das Erreichen altersgerechter motorischer Meilensteine. Sie verbessern außerdem die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Patienten. Die Identifizierung einer SMA durch das niederländische Neugeborenen- Screening mit anschließender Therapie verbesserte gegenüber einer späteren, erst nach der klinischen Diagnose beginnenden Behandlung nicht nur das Outcome der Patienten, sie war auch weniger kostspielig – und in diesem Modell kosteneffektiv.
Quelle: Velikanova R et al.: Cost-Effectiveness of Newborn Screening for Spinal Muscular Atrophy in The Netherlands. Value Health 2022; 25(10):1696- 1704

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