Der CHMP der EMA hat auch eine positive Empfehlung zur Zulassung von Inotersen (TegsediTM, Akcea Therapeutics) zur Behandlung der Polyneuropathie (in Stadium 1 und 2) bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Trans-thyretin-Amyloidose (hATTR) ausgesprochen. Grundlage sind die Ergebnisse der Studie NEURO-TTR und ihrer Open Label Extension (OLE), die gegenüber Placebo eine signifikante stärkere Besserung sowohl im Norfolk Quality of Life Questionnaire Diabetic Neuropathy als auch im modified Neuropathy Impairment Score +7 zeigten. Inotersen kann die Menge an TTR-Protein substanziell verringern. Die am häufigsten beobachtete Nebenwirkung waren Reaktionen an der Injektionsstelle. Das aufgrund eines erhöhten Risikos an Thrombozytopenien und Glomerulonephritiden implementierte erweiterte Monitoring hat sich hinsichtlich von Früherkennung und Management der Problematik als sehr effizient erwiesen.
Perspektive
Neuro-Depesche 7-8/2018
Inotersen vom CHMP empfohlen
ICD-Codes:
G62.9