Die venookklusive Erkrankung (VOD) ist eine potenziell lebensbedrohliche Komplikation der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT), von der 9 bis 14 % der HSZT-Patienten betroffen sind. Bei schwerer VOD beträgt die Sterblichkeitsrate über 80 %. Bislang ist Defibrotid (Defitelio®) die einzige in Europa zugelassene Behandlung der schweren VOD.
Nun wurden die Zwischenergebnisse der Registerstudie DEFIFrance zur Anwendung von Defibrotid bei VOD präsentiert. Die Studie liefert unterstützende Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Defibrotid: Bei Patienten mit schwerer Verlaufsform nach HSZT resultierte die Anwendung von Defibrotid in einer deutlich höheren Überlebensrate an Tag + 100 (85 %), bei sehr schweren Verlaufsformen lag diese bei 35 %.
Die Studienergebnisse decken sich mit denen früherer klinischer Studien und sprechen dafür, dass eine frühzeitige Behandlung mit Defibrotid (Defitelio®) bei VOD-Patienten zum Standard werden sollte. Mit den endgültigen Daten der DEFIFrance-Studie wird 2020 gerechnet.
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