Berichtet wird von neun transplantierten hATTR-Patienten (davon 2 Frauen) im durchschnittlichen Alter von 61 Jahren, die aktuell an einer progredienten Neuropathie in unterschiedlicher Ausprägung mit sensiblen und/oder motorischen Symptomen wie Parästhesien, Fußheberschwäche, Sturzneigung etc. litten. Zwischen 2018 und 2020 wurden sie in sieben Kliniken mit dem TTR-Gen-Silencer Inotersen behandelt. Die mediane Zeit nach der OLT betrug 7,5 Jahre.
Im Behandlungszeitraum von 1,75 bis 19, median 12 Monaten blieb der Neuropathie Impairment Score (NIS) aller neun Patienten entweder stabil oder verbesserte sich (je nach Patient um 0,25 bis 18 Punkte). Fünf brachen die Behandlung ab, davon zwei wegen einer (reversiblen) Leberabstoßungsreaktion und drei auf eigenen Wunsch wegen einer Thrombozytopenie. Bei drei dieser fünf Abbrecher verschlechterte sich die Neuropathie, ihr NIS stieg an. Nach Umstellung auf Patisiran in einem Fall blieb der NIS weiterhin stabil. HL