Therapie-Optionen | Neuro-Depesche 10/2019

Erstattungsbetrag für Onpattro®

Alnylam und der GKV-Spitzenverband haben sich auf einen Erstattungsbetrag für Patisiran (Onpattro®) zur Behandlung der hereditären Transthyretin- Amyloidose (hATTR Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 geeinigt. Onpattro® wurde im Oktober 2018 in Deutschland als erstes Medikament auf Basis der RNA-Interferenz (RNAi) eingeführt. Der G-BA hat dem Arzneimittel im März 2019 einen beträchtlichen Zusatznutzen attestiert. Ab dem 01. Okt. 2019 ist das RNA-IMedikament nun bei Verordnung im zugelassenen Anwendungsgebiet bundesweit als Praxisbesonderheit anerkannt. Dies trägt dem Umstand Rechnung, dass aufgrund der geringen bundesweiten Fallzahlen und dem hohen Grad an Spezialisierung der behandelnden Ärzte keine gleichmäßige Verteilung der Verordnungszahlen zu erwarten ist. Patisiran hat in der Zulassungsstudie gezeigt, dass es das Fortschreiten wesentlicher Krankheitssymptome bei der Mehrheit der hATTR-Amyloidose- Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 stoppen oder sogar umkehren kann.

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