In der randomisierten Phase-III-Studie PREVENT (n = 143; alle AQP4-Antikörper-positiv; 91 % Frauen) hatte Eculizumab das relative Schubrisiko bei den NMO-SD-Patienten vs. Placebo signifikant um 94,2 % (p < 0,001) verringert, berichtete Prof. Dean M. Wingerchuk, Scottsdale/Arizona. Die Rate unerwünschter Ereignisse (UE) pro 100 Patientenjahre (PJ) betrug 745 unter Eculizumab und 1.127 unter Placebo.
In die noch laufende Open-label-Erweiterung (OLE) von PREVENT traten 119 Patienten ein und erhielten Eculizumab in der Erhaltungsdosis von 1.200 mg/alle zwei Wochen. Jetzt wurden die Daten der PREVENT- und OLE-Studie (Datenschluss: 31. Okt. 2018) kombiniert ausgewertet.
Insgesamt wurden 137 Patienten über einen medianen Zeitraum von 107,8 Wochen (282,3 PJ) mit Eculizumab behandelt. Die Raten an UE und schwerwiegenden UE (SUE, Schübe nicht eingerechnet) betrugen 758,5 bzw. 32,9 pro 100 PJ. Die am häufigsten unter Eculizumab berichteten Nebenwirkungen umfassten Kopfschmerz (27,0 %), Infektionen der oberen Atemwege (25,5 %), Nasopharyngitis (22,6 %), Harnwegsinfektionen (16,8 %), Übelkeit (16,1 %), Rückenschmerz (15,3 %) und Durchfall (15,3 %). Die häufigsten SUE bestanden in Lungenentzündung und Harnwegsinfektionen (je 2,9 %). Nur ein Patient (0,7 %) brach die Therapie nebenwirkungsbedingt ab, betonte Wingerchuk. Es traten keine Meningokokken- Infektionen auf. In der PREVENT- Kernstudie verstarb ein multimorbider Patient an einem Lungenempyem, in der OLE ereignete sich kein Todesfall.
Nur acht der 137 mit Eculizumab behandelten Patienten (5,8 %) erlitten im Beobachtungszeitraum einen Schub. Bei einer sehr niedrigen adjustierten Schubrate von 0,032/Jahr betrug der Anteil der nach 192 Wochen schubfreien NMO-SD-Patienten 93,9 % (95 %-KI: 87,5 - 97,1). Anhand dieser Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse attestierte Wingerchuk Eculizumab ein bei diesen zuvor hochaktiven NMO-SD-Patienten ein sehr vorteilhaftes Nutzen-Risiko-Profil. JL