In den beiden Studien GWPCARE1 und 2 verringerte CBD (20 mg/kg/d) als Clobazam (CLB)-Zusatztherapie bei den Patienten mit DS im Placebo-Vergleich die monatlichen Krampfanfälle versus Baseline signifikant stärker: 53,6 % vs. 18,9 % (p = 0,0032) bzw. 56,8 % vs. 37,6 % (p = 0,0297). Die Responderrate (Anfallsreduktion ≥ 50%) war jeweils signifikant höher als unter Placebo: 47,5 % vs. 23,7 % (p = 0,0382) bzw. 62,5 % vs. 36,6 % (p = 0,0130). In der offen Langzeitverlängerung GWPCARE5 hielt der Therapieeffekt über 48 Wochen an. Außerdem ergaben Studien keine signifikanten Unterschiede zwischen den beiden CBD-Dosen 20 und 10 mg/kg/d. Mit diesen Ergebnissen stellt CBD, so Univ.-Prof. Gerhard Kurlemann, Lingen, eine eindeutige Bereicherung des Therapiespektrum bei DS-Patienten dar. Er attestierte CBD eine gute Verträglichkeit und „ein überschaubares und gut handlebares Nebenwirkungsspektrum“, die Kognition der Kinder scheint bisherigen Daten zufolge nicht beeinflusst zu werden. Wie er betonte, kann sich die Lebensqualität der Kinder und Eltern signifikant bessern.
In den Studien GWPCARE4 und 3 bewirkte CBD (20 mg/kg/d) als Add-on bei CLB behandelten LGS-Patienten vs. Baseline eine signifikant stärkere Reduktion der monatlichen Sturzanfälle als Placebo: 62,4 % vs. 30,7 % in GWPCARE4 und 64,3 % vs. 22,7 % in GWPCARE3 (je p < 0,0001). Die Ansprechraten (Anfallsreduktion ≥ 50 %) fielen in beiden Studien jeweils deutlich höher aus: 54,8 % vs. 28,6 % (p = 0,0140) bzw. 55,6 % vs. 21,6 % (p = 0,0021). Wie Prof. Bernhard Steinhoff, Kehl-Kork, schilderte, setzten 299 von 366 LGS-Patienten (82 %) die CBD-Therapie in einer offenen Verlängerungsstudie über 48 Wochen fort. Hier berichteten 88 % der Angehörigen/ Betreuer eine generelle Verbesserung. Häufige Nebenwirkungen wie Müdigkeit und Diarrhoe waren meist mild bis mäßig. Steinhoff betrachtet CBD als „einen neuen Streif am Horizont für ein bisher oft frustiertes Team“ aus Eltern und Ärzten. JL