SMA-Behandlung mit Nusinersen | Neuro-Depesche 11-12/2019

Auch Erwachsene können deutlich profitieren

Die Therapieziele bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) sind je nach Krankheitsausprägung und Patientenalter unterschiedlich. Allerdings ist der Verlauf auch bei jugendlichen und erwachsenen Patienten progredient und führt oft zu fortschreitenden, motorischen Defiziten. Durch die Therapie mit Nusinersen kann der Erkrankungsverlauf sowohl bei Säuglingen und Kleinkindern als auch bei Jugendlichen und Erwachsenen positiv beeinflusst werden. Dies schilderten Experten auf einem Symposium von Biogen im Rahmen des 92. DGN-Kongresses.
Während sich die ersten SMA-Symptome bei der besonders schweren infantilen SMA oft kurz nach der Geburt zeigen, kommt es bei der später einsetzenden, adulten Form der SMA (Erstsymptome > 6 Monate) zu einer unterschiedlich früh einsetzenden und vielgestaltigen Symptomatik. Über die Behandlungsaspekte von Erwachsenen mit SMA berichteten in Berlin Prof. Susann Petri, Hannover, PD Tim Hagenacker, Essen, und Prof. Thomas Meyer, Berlin.
Essenziell für einen Therapieerfolg bei erwachsenen SMA-Patienten ist vor allem die Schwere der motorischen Einschränkungen vor Therapiebeginn. Bereits die Daten der Phase-II-Studie NURTURE stützten die Annahme, dass eine Therapie mit Nusinersen begonnen werden sollte, wenn noch möglichst viele motorische Fähigkeiten erhalten sind und kein irreversibler Verlust in der Motorik der Patienten stattgefunden hat. Eine frühzeitige Diagnose ist somit auch bei älteren Patienten von Bedeutung, denn auch bei ihnen kann die zunehmende Verschlechterung oder sogar der vollständige Verlust vorhandener motorischer Fähigkeiten die soziale Teilhabe und damit die Lebensqualität deutlich beeinträchtigen.
Die Erfahrungen aus der klinischen Praxis mit Nusinersen zeigen immer deutlicher auch den Nutzen bei adulten Patienten mit unterschiedlicher Erkrankungsdauer. Auch im Jugendlichen- oder Erwachsenenalter ist eine Stabilisierung oder sogar Verbesserung der motorischen Einschränkungen möglich. Dazu zählen bereits geringe motorische Fähigkeiten wie etwa die Beweglichkeit der Finger zur Bedienung eines Rollstuhls, eines Laptops oder Smartphones. Laut einer Untersuchung aus dem Jahr 2016 ist für die Betroffenen selbst eine Verzögerung oder eine Stabilisierung des Krankheitsverlaufs ein wichtiger medizinischer Fortschritt, der schon zu einer Erhöhung der Lebensqualität führen kann.
Nusinersen besitzt eine breite Zulassung – altersunabhängig für alle genetisch gesicherten 5q-SMA-Phänotypen. In der klinischen Praxis bestehen schon Erfahrungen über mehr als sechs Jahre. JL
Quelle: Industriesymposium: „Differenzialdiagnostik und neue Real-World-Evidenz bei erwachsenen Patienten mit 5q-SMA“, 26. Sept. 2019, 92. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN), Stuttgart. 

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