Perspektive

Neuro-Depesche 4/2021

ASO: Aus für Huntington-Studie

In der internationalen Phase-III-Studie GENERATION HD 1 zur Huntington-Krankheit werden Tominersen (und Placebo) nicht weiter verabreicht. Diese Empfehlung eines unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (iDMC) basierte auf einer aktuellen Analyse des potenziellen Nutzen-Risiko-Profils des Antisense-Oligonukleotids (ASO), geht aber nicht auf schwerwiegende Nebenwirkungen zurück: Die Überprüfung der Daten ergab keine neuen Sicherheitssignale. Auch in der offenen Verlängerungsstudie GEN-EXTEND wurden die Dosierungen pausiert. Die Studien selbst werden aber von Roche fortgeführt sowie die Teilnehmer weiter in den Prüfzentren betreut und auf Sicherheit und klinische Ergebnisse untersucht. Die Natural History-Beobachtungsstudie und die Phase-I-Studie GEN-PEAK zu Tominersen werden dagegen fortgeführt.
ICD-Codes: G10

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