Perspektive

Neuro-Depesche 12/2016

Antisense-Oligonukleotid gegen SMA

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene, vererbbare Erkrankung, die durch den fortschreitenden Abbau motorischer Neuronen gekennzeichnet ist. Zur Therapie der SMA, die eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen ist, hat nach der US-amerikanischen FDA nun auch die EMA den Antrag von Biogen auf Zulassung des Prüfpräparates Nusinersen angenommen. Beide Behörden haben beschleunigte Beurteilungsverfahren bewilligt. Die Anträge basieren auf Zwischenauswertungen der Phase-III-Studien CHERISH und ENDEAR an Säuglingen mit SMA-Symptomatik (Typ I) bzw. Kindern im Alter von 2-12 Jahren mit SMA Typ II, die eine deutliche Verbesserung motorischer Funktionen unter dem Antisense-Oligonukleotid zeigen. Im Falle der Zulassung wäre Nusinersen (vorraussichtlicher Markenname Spinraza®) die erste Therapie der SMA. Im Rahmen des Härtefallprogramms „Expanded Access Programm“ (EAP) von Biogen haben die ersten SMA Typ I-Patienten in Deutschland bereits mit der Therapie begonnen.

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