Aktuelle Studien zu Nusinersen

Im Rahmen der Jahrestagung der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2022 stellte Biogen aktualisierte Daten aus dem Forschungsprogramm zu Nusinersen (Spinraza™) zur Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) vor. In der ASCEND-Studie zur Untersuchung des potenziellen Nutzens von höherdosiertem Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen, die zuvor mit Risdiplam therapiert wurden, ist der erste Patient behandelt worden. In die RESPOND-Studie wurden bislang neun Babys und Kleinkinder eingeschlossen, bei denen trotz vorheriger Behandlung mit dem Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec Anzeichen auf einen suboptimalen klinischen Status in mindestens zwei Funktionsdomänen vorlagen. Es ergaben sich unter Nusinersen keine sicherheitsrelevanten Befunde. Neue Ergebnisse aus der NURTURE-Studie belegen erneut den potenziellen Langzeitnutzen der frühzeitigen Therapie mit Nusinersen vor dem Einsetzen der 5q-SMA-Symptome: 92 % der Probanden (100 % der Kinder mit drei SMN2-Kopien) sind nun in der Lage, alleine zu gehen, die meisten von ihnen zu altersgerechten Entwicklungszeiten.