Daten aus der Real World
Zur gesundheitsökonomischen Belastung durch eine hATTR liegen kaum Daten vor. Welche Kosten die Behandlung einer neu diagnostizierten hATTR im Praxisalltag verursacht, wurde jetzt retrospektiv in den USA untersucht.
Update zur ATTR
Die ATTR-Amyloidosen umfassen die vom Wildtypt (ATTRwt), die auf verschiedenen Mutationen beruhende hereditäre Variante (hATTR) und die erworbene ATTR-Amyloidose nach einer Domino-Lebertransplantation. In einer Übersicht werden Pathophysiologie, klinische Bilder, diagnostische Ma...
Übersicht: Fortschritte in der Therapie der hATTR
Die Amyloid-Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine progressive, oft tödliche Erkrankung. Mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Inotersen und dem RNA-Interferenz-( RNAi)- Medikament Patisiran stehen seit kurzem zwei neuartige Therapien zur Verfügung. In einem Review wurden ...