Aus 13 europäischen Zentren (des EU Paediatric Demyelinating Disease Consortium) und einer brasilianischen Klinik wurden insgesamt 67 Kinder (54 Mädchen, 13 Jungen) mit AQP4-Ak-positiver NMOSD im Alter von 2 bis 16 (durchschnittlich 10,2) Jahren ausgewertet.
Beim letzten Follow-up 2 bis 10 (median 4) Jahre nach Erkrankungsbeginn bestand bereits bei 37 der 67 Patienten (57,8 %) eine dauerhafte Behinderung. U. a. wiesen 29 einen EDSS-Score ≥ 3 auf, 20 waren blind und 5 Kinder rollstuhlpflichtig. Jedes vierte Kind (n = 17; 25,4 %) war kognitiv beeinträchtigt.
Ein schwererer Verlauf wurde u. a. bei den 38 nicht-weißen Kindern beobachtet. Dies äußerte sich gegenüber der weißen Ethnie sowohl in einer signifikant kürzeren Zeit bis zum ersten Schubrezidiv (p = 0,049) als auch einem höheren EDSS-Score beim letzten Follow-up (p = 0,008). Eine Optikusneuritis als Erstsymptom (n = 20) ging mit einem schlechten visuellen Outcome einher: Die Odds Ratio (OR) für einen Visus < 20/200 betrug 8,669 (95 %-KI: 1,764 – 42,616; p = 0,008). Ein jüngeres Alter zu Krankheitsbeginn erhöhte im Verlauf das Risiko einer kognitiven Beeinträchtigung (OR: 0,786, 95 %-KI: 0,644 – 0,959; p = 0,018). Andere signifikante Verlaufsprädiktoren fanden sich nicht.
Schubprophylaktisches Outcome
Die mediane jährliche Schubreduktion betrug bei den insgesamt 39 mit Azathioprin (AZA) behandelten Patienten 1,10 (von 1,69 auf 0,59). Bei den 18 Kindern unter Mycophenolatmofetil (MMF) betrug die ARR 0,32 (von 1,04 auf 0,72) und bei den 29 unter Rituximab (RTX) 2,36 (von 2,50 auf 0,14).
Während 62,8 % der Patienten unter AZA und 30 % derer unter MMF als Ersttherapie (!) jeweils einen Schub erlitten, blieben alle 14 Patienten, die first line RTX erhalten hatten, schubfrei. Dies traf auch auf die je zwei Kinder zu, die irgendwann im Verlauf Ofatumumab bzw. Satralizumab erhalten hatten, und auf ein Kind mit einer hämatopoetischen Stammzelltherapie. JL