Eingeschlossen wurden 154 Patienten mit EDSS-Werten zwischen 4,5 und 7, deren Behinderungsgrad sich in den letzten zwei Jahren verschlechtert hatte. Sie wiesen im letzten Jahr keine klinisch oder radiologisch feststellbare Entzündungsaktivität auf, litten also unter einer „nicht aktiven“ primär oder sekundär progressiven MS (PPMS bzw. SPMS) Eine schon länger als drei Monate bestehende Therapie mit Immunmodulatoren oder Immunsuppressiva sowie Fampridin wurde fortgeführt.
Nach 2:1-Randomisierung erhielten 103 Patienten über 12 Monate dreimal täglich MD1003 (100 mg Biotin, entsprechend etwa dem 10 000-Fachen der empfohlenen täglichen Zufuhr) und 51 Placebo. Anschließend nahmen alle für ein Jahr MD1003.
Primärer Studienendpunkt war der Anteil an Patienten, die sich a) in Monat 9 (und bestätigt im Monat 12) im Behinderungsgrad um eine EDSS-Abnahme um ≥ 1 Punkt (bzw. um 0,5 Punkte bei einem EDSS-Ausgangswert von 6–7) verbessert hatten oder b) deren Zeiten im Timed 25-Foot Walk-Test (TW25) gegenüber dem besten Baseline-Wert um 20% kürzer waren. 12 Patienten (11,7%) der MD1003-Gruppe und neun (17,6%) der Placebo-Gruppe schieden vorzeitig aus).
Den primären Endpunkt erreichten 13 MD1003-behandelte Patienten (12,6%), aber keiner der Placebo-Gruppe (p = 0,005). Zehn der 13 (76,9%) zeigten den EDSS-Rückgang, fünf (38,5%) die TW25-Besserung und zwei Patienten (15,4%) beides. Subgruppenanalysen zufolge war der Therapieeffekt bei geringerem EDSS-Wert (4,5–5,5: 21,4%) stärker als bei einem höheren Behinderungsgrad (6–7: 9,3%)
Die Therapie mit MD1003 reduzierte darüber hinaus vs. Placebo tendenziell den Anteil an Patienten mit EDSS-Progression in Monat 12 (4,2% vs. 13,6% unter Placebo; p = 0,07) und verbesserte weitere Sekundärparameter wie den Zustand der Patienten nach der Ärzte und Patienten-Skala Clinical Global Impression (CGI-C: 4,05 vs. 4,62; p < 0,001 bzw. SGI: 4,27 vs. 4,76; p = 0,009) signifikant stärker.
Es traten keine klinisch relevanten Nebenwirkungen auf, das Verträglichkeits- und Sicherheitsprofil entsprach weitgehend dem der Placebo-Gabe. Die Auswertungen des zweiten Studienjahres ergaben u. a., dass die Wirksamkeit von MD1003 anhielt (z. B. primärer Endpunkt erreicht: 15,4%). HL